تخيل أن نزلة البرد الشائعة قد تكون حكمًا بالإعدام. بالنسبة للرضع المصابين بـ 'مرض فتى الفقاعة'، وهو اضطراب وراثي نادر يتركهم بلا جهاز مناعي، كان هذا واقعًا مأساويًا. الآن، علاج جيني ثوري...
قصة عامة سابقة · مراجعة الأدلة غير متاحة.
نُشرتخيل أن نزلة البرد الشائعة قد تكون حكمًا بالإعدام. بالنسبة للرضع المصابين بـ 'مرض فتى الفقاعة'، وهو اضطراب وراثي نادر يتركهم بلا جهاز مناعي، كان هذا واقعًا مأساويًا. الآن، يقدم علاج جيني ثوري علاجًا دائمًا عن طريق إصلاح الخلايا الجذعية المعيبة للمريض نفسه. بالنسبة لكورا أوكلي البالغة من العمر 8 سنوات، والتي لم تجد متبرعًا متوافقًا لعملية زرع نخاع عظم تقليدية، كان هذا العلاج التجريبي أملها الأخير — وقد نجح في إعادة بناء جهازها المناعي من الصفر. يمثل هذا الإنجاز تحولًا هائلاً من مجرد التعامل مع الاضطرابات الوراثية إلى القضاء عليها من مصدرها. ويوفر تطبيقه الفوري شريان حياة لحديثي الولادة الذين تم تشخيصهم بنقص المناعة المشترك الشديد (SCID)، مقدمًا علاجًا شافيًا حيث لم يكن هناك في السابق سوى علاج عالي المخاطر أو تشخيص مأساوي.
هذا العلاج الجيني يُحدث ثورة في علاج نقص المناعة المشترك الشديد (SCID)، مقدمًا بديلاً منقذًا لحياة الرضع الذين يولدون بدون مناعة.
اسحب لأعلى للتالي1 / 1