Imagina que un resfriado común fuera una sentencia de muerte. Para los bebés con la 'enfermedad del niño burbuja', un raro trastorno genético que los deja sin sistema inmunitario, esta era una trágica realidad. Ahora, una revolucionaria te...
Artículo público anterior · revisión de evidencias no disponible.
PublicadoImagina que un resfriado común fuera una sentencia de muerte. Para los bebés con la 'enfermedad del niño burbuja', un raro trastorno genético que los deja sin sistema inmunitario, esta era una trágica realidad. Ahora, una revolucionaria terapia génica ofrece una cura permanente al corregir las propias células madre defectuosas del paciente. Para Cora Oakley, de 8 años, quien no tenía un donante compatible para un trasplante de médula ósea tradicional, este tratamiento experimental era su última esperanza, y logró reconstruir su sistema inmunitario desde cero. Este avance representa un cambio monumental, pasando de simplemente manejar los trastornos genéticos a erradicarlos desde su origen. Su aplicación inmediata ofrece un salvavidas para los recién nacidos diagnosticados con inmunodeficiencia combinada grave (IDCG), brindando una cura donde antes solo había un tratamiento de alto riesgo o un pronóstico trágico.
Esta terapia génica revoluciona el tratamiento de la IDCG, ofreciendo una alternativa vital para los bebés que nacen sin inmunidad.
Desliza hacia arriba para siguiente1 / 1